2017年，哈佛大學(xué)的著名遺傳學(xué)家George Church大膽預(yù)測(cè)，經(jīng)過基因編輯的豬器官將在兩年內(nèi)移植到人體內(nèi)。不過，Church現(xiàn)在不得不承認(rèn)：“我錯(cuò)了。”

他創(chuàng)辦的eGenesis公司計(jì)劃用CRISPR基因編輯技術(shù)對(duì)豬進(jìn)行遺傳改造，使其器官可安全移植到人體內(nèi)，而不會(huì)發(fā)生排斥反應(yīng)。這有望緩解供體器官的嚴(yán)重不足。不過，到現(xiàn)在為止，人體試驗(yàn)尚未開展。相反，他們?cè)诤镒由砩显囼?yàn)豬的器官。

這項(xiàng)試驗(yàn)由麻省總醫(yī)院移植手術(shù)主任James Markmann領(lǐng)導(dǎo)。他認(rèn)為這是必要的一步?！拔覀兒茈y將修飾的器官放入人體，除非它在大型動(dòng)物身上試驗(yàn)過，”Markmann說(shuō)。他們并沒有說(shuō)明正在研究哪些器官，或者選擇哪種猴子開展試驗(yàn)。

多年來(lái)，醫(yī)生一直夢(mèng)想將豬的腎臟、心臟甚至肺移植到人體內(nèi)，取代停止工作的器官，以此解決器官短缺的問題。目前，超過10萬(wàn)名美國(guó)人正在等待器官移植。

在過去的幾年里，這種所謂的“異種移植”已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了一些重要的里程碑。美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院的研究人員讓豬的心臟在狒狒體內(nèi)跳動(dòng)了兩年。德國(guó)的外科醫(yī)生去年報(bào)道稱，幾只狒狒在移植了豬的心臟后大約存活了六個(gè)月。這些實(shí)驗(yàn)是利用Revivicor公司改造過的豬開展的。這些動(dòng)物經(jīng)過遺傳改造，以防止人體排斥器官。

不過，若要在人體內(nèi)試驗(yàn)豬的器官，仍然需要克服一些關(guān)鍵問題。猴子身上的結(jié)果并不一致，監(jiān)管部門也沒有公開表示他們將在什么條件下同意人體試驗(yàn)，而且豬要進(jìn)行多大程度的修飾仍然存在爭(zhēng)議。

eGenesis公司因基因編輯豬而名聲大噪，它旨在利用CRISPR基因編輯技術(shù)對(duì)豬進(jìn)行快速的遺傳修飾。2015年，公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)家楊璐菡（Luhan Yang）表示，她可以同時(shí)進(jìn)行62次編輯，以滅活潛伏在豬基因組中的病毒。

此外，這家公司還引入了兩位數(shù)的基因編輯，讓改造后的器官不大可能引發(fā)免疫排斥。鑒于種種利好消息，Church在2017年宣稱，“我們希望在一年內(nèi)將其移植到人體”。

不過，這似乎不大現(xiàn)實(shí)。楊璐菡認(rèn)為，主要的挑戰(zhàn)在于豬器官移植到猴子的試驗(yàn)很難獲得一致的結(jié)果。雖然有時(shí)狒狒能夠存活幾個(gè)月，但其他動(dòng)物很快就死亡。研究人員還不明白個(gè)中緣由?！拔覀冋谡{(diào)查并試圖解決這個(gè)問題，”她說(shuō)。

這樣的試驗(yàn)也需要大量的豬器官。據(jù)介紹，eGenesis在美國(guó)養(yǎng)殖了100多頭豬，而它在中國(guó)的合作伙伴啟函生物也養(yǎng)了幾百頭豬，正在試驗(yàn)不同的遺傳改變。法律不允許跨國(guó)運(yùn)輸動(dòng)物及其器官。

至于多少個(gè)遺傳改變才是必要的，目前還存在爭(zhēng)議。馬里蘭大學(xué)醫(yī)學(xué)院的Muhammad Mohiuddin認(rèn)為，去除病毒基因有點(diǎn)過分，可能對(duì)動(dòng)物造成傷害。相反，他認(rèn)為理想的情況是對(duì)8-9個(gè)基因進(jìn)行編輯，讓豬的多個(gè)器官可用于移植，而不是將一只豬用于心臟移植，而另一只豬用于腎臟移植，這樣其他器官就浪費(fèi)了。

來(lái)源：生物通