中國醫(yī)藥創(chuàng)新的近期進(jìn)展

2018年，我們更新了中國醫(yī)藥創(chuàng)新指數(shù)（CDII），旨在衡量中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)的最新進(jìn)展。該指數(shù)通過充分汲取行業(yè)專家洞見，對標(biāo)美國發(fā)展水平，從五個維度評估中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)的現(xiàn)狀，即政策環(huán)境、資金投入、人才隊伍、本土創(chuàng)新、國際接軌。整體而言，過去四年中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)有顯著改善，并呈現(xiàn)出一些重要趨勢，具體如下（見圖1）。

圖1 中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)近四年進(jìn)展

1、政策環(huán)境

醫(yī)藥監(jiān)管改革取得可觀進(jìn)展，審評審批加速，且將持續(xù)助力中國醫(yī)藥創(chuàng)新；創(chuàng)新藥的醫(yī)保覆蓋情況不斷改善，逐步縮小了與發(fā)達(dá)國家間的差距。

2、資金投入

醫(yī)藥創(chuàng)新獲得更大力度的資金支持，同時港交所正在成為生物科技企業(yè)/投資者新的融資渠道和退出選項。隨著市場日趨成熟，創(chuàng)新藥的投資估值也將更加理性，回歸價值。

3、人才隊伍

隨著本土創(chuàng)新藥企的崛起，創(chuàng)新人才近年來呈現(xiàn)從跨國企業(yè)向本土企業(yè)流動的整體趨勢，如何更好地實現(xiàn)角色轉(zhuǎn)變和融入新角色成為在新崗位上取得成功的關(guān)鍵。中國醫(yī)藥創(chuàng)新在高端人才方面仍與美國存在一定差距，尤其是在早期研發(fā)、生物藥生產(chǎn)等環(huán)節(jié)，生態(tài)體系仍有待進(jìn)一步完善。

4、本土創(chuàng)新

中國本土創(chuàng)新藥企在研發(fā)管線規(guī)模和項目開發(fā)速度上取得了喜人進(jìn)展，多個產(chǎn)品進(jìn)入商業(yè)化階段。管線產(chǎn)品治療領(lǐng)域和技術(shù)平臺的差異化仍有待提升，從漸進(jìn)式創(chuàng)新向突破性創(chuàng)新的跨越仍需時日。

5、國際接軌

一方面海外合作授權(quán)引進(jìn)已經(jīng)成為中國創(chuàng)新藥企迅速擴(kuò)充在研管線的重要渠道；另一方面，本土藥企也在不斷拓展自研創(chuàng)新產(chǎn)品的海外臨床試驗，力爭走向國際市場。

政策環(huán)境：監(jiān)管改革持續(xù)推進(jìn)，市場準(zhǔn)入放寬提速，成熟產(chǎn)品面臨嚴(yán)峻挑戰(zhàn)

監(jiān)管改革持續(xù)推進(jìn)：2015年前新藥臨床試驗申請獲批所需時間約為兩年甚至更久，2018年底降至8~10個月，全面落實備案制之后，有望進(jìn)一步縮短至60個工作日（見圖2）。優(yōu)先審評審批、有條件獲批以及接受海外臨床數(shù)據(jù)等政策的出臺，均加速了新藥的臨床試驗和獲批進(jìn)程。

圖2 審評審批改革推進(jìn)臨床試驗和產(chǎn)品上市進(jìn)程

市場準(zhǔn)入放寬提速：從2017年至2018年底，中國醫(yī)藥市場準(zhǔn)入持續(xù)放寬。國家醫(yī)保報銷方面，2017年128種西藥直接列入《國家醫(yī)保藥品目錄》，而在44種參加國家談判的藥品中，有36種被納入國家醫(yī)保目錄。研究發(fā)現(xiàn)，國家醫(yī)保目錄列名對低線城市的市場影響更大，其中四線城市的銷量增速比一線城市高出將近一倍，體現(xiàn)了藥品可支付能力改善對低線城市市場的影響。2018年第三季度，17種腫瘤藥物通過談判列入國家醫(yī)保報銷目錄。2019年下半年醫(yī)保目錄將進(jìn)行新一輪調(diào)整（注：2019年8月已公布醫(yī)保目錄調(diào)整常規(guī)準(zhǔn)入部分共新增148個品種，談判準(zhǔn)入目錄也將于年內(nèi)公布），除腫瘤藥之外，其他未被滿足的、需求較大的治療領(lǐng)域的藥品也有望被納入醫(yī)保，包括慢性疾病用藥、罕見病用藥、兒科用藥等。在基藥方面，《國家基本藥物目錄》于2018年10月更新，是距離上次更新（2012年）6年后的首次調(diào)整?；幠夸浰幤窋?shù)量從520種擴(kuò)大到685種，多個高價藥和非國家醫(yī)保藥品首度納入其中。

成熟產(chǎn)品面臨嚴(yán)峻挑戰(zhàn)：2019年可能成為過專利期原研藥市場的轉(zhuǎn)折年。在仿制藥一致性評價基礎(chǔ)之上的帶量采購、醫(yī)保預(yù)算壓力和醫(yī)院藥占比控制等多重壓力下，眾多現(xiàn)有市場規(guī)模較大的成熟產(chǎn)品將面臨更多挑戰(zhàn)，例如，市場規(guī)模排名前142 的口服固體制劑中，62%的品類將面臨通過一致性評價藥品的競爭。

資金投入：創(chuàng)新投資仍為熱點，估值有待理性回歸

伴隨著不斷釋放的政策利好，2018年上半年中國生物科技企業(yè)的融資規(guī)模和速度均呈顯著上升趨勢，出現(xiàn)了數(shù)宗1億美元以上的單輪次融資。截至2018年底，已有歌禮生物、百濟(jì)神州、華領(lǐng)醫(yī)藥、信達(dá)生物、君實生物等5家尚未盈利的生物科技公司在港交所成功上市，另有近10家公司處于上市申請階段。2018年下半年隨著資本市場整體遇冷，中國生物科技公司的估值規(guī)模和融資速度均出現(xiàn)理性回調(diào)，對公司的研發(fā)創(chuàng)新推進(jìn)和后續(xù)商業(yè)化能力提出了更高要求。

人才隊伍：中國在創(chuàng)新研發(fā)的多個環(huán)節(jié)仍然缺乏高端人才

隨著本土創(chuàng)新藥企的崛起，當(dāng)前人才主要呈現(xiàn)從跨國企業(yè)向本土企業(yè)流動的趨勢。該趨勢在為中國醫(yī)藥企業(yè)補(bǔ)充人才的同時，也帶來了相應(yīng)挑戰(zhàn)，如薪酬職級和過往經(jīng)驗的匹配程度、企業(yè)文化的差異、企業(yè)內(nèi)部層級劃分和話語權(quán)等，有礙新引入的高端人才施展拳腳。

中國醫(yī)藥企業(yè)在特定創(chuàng)新環(huán)節(jié)的人才缺失較為嚴(yán)重。創(chuàng)新藥的早期研發(fā)能力有待提升，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)、臨床試驗設(shè)計等環(huán)節(jié)的人才尤為珍貴。創(chuàng)新藥生產(chǎn)方面，生物制劑的生產(chǎn)人才是眾多生物科技公司競相爭奪的對象。

本土創(chuàng)新：以漸進(jìn)式創(chuàng)新為主，仍待進(jìn)一步差異化，以實現(xiàn)突破性創(chuàng)新

中國醫(yī)藥企業(yè)在不斷推進(jìn)創(chuàng)新研發(fā)，相比于2015年，各階段均有顯著提升（見圖3）。2018年上市的國產(chǎn)創(chuàng)新藥有安羅替尼、吡咯替尼和呋喹替尼等小分子藥物，以及國產(chǎn)PD-1單克隆抗體（特瑞普利單抗、信迪利單抗）等；另有約20個創(chuàng)新在研藥物提交了上市申請。與此同時，中國醫(yī)藥企業(yè)也面臨更為嚴(yán)峻的挑戰(zhàn)。例如，在國家藥監(jiān)局推出的改革下，跨國藥企的創(chuàng)新藥物可以更快地進(jìn)入中國市場；中國藥企在癌癥等治療領(lǐng)域和特定靶點上過于聚焦，存在同質(zhì)化風(fēng)險。

圖3 本土藥企在創(chuàng)新中扮演更加重要的角色

國際接軌：引進(jìn)管線資產(chǎn)，海外臨床布局

合作引進(jìn)資產(chǎn)已經(jīng)成為中國創(chuàng)新藥管線擴(kuò)張的主要來源，引進(jìn)資產(chǎn)數(shù)量增加明顯。而中國生物科技公司在聚焦中國市場的同時，也渴望打入全球市場。中國創(chuàng)新藥企一方面不斷加速國內(nèi)研發(fā)上市，另一方面也力爭拓展海外市場，目前已有多家企業(yè)開展了海外多中心臨床試驗。

中國醫(yī)藥創(chuàng)新的階段特點

現(xiàn)階段中國創(chuàng)新醫(yī)藥企業(yè)呈現(xiàn)出融資上市進(jìn)程加快、管線資產(chǎn)數(shù)量較多、漸進(jìn)創(chuàng)新模式為主的特點。

融資上市進(jìn)程加快：無論是融資的規(guī)模還是速度，中國生物科技公司都顯示出強(qiáng)勁勢頭。三年內(nèi)從A輪融資到上市的成功案例已經(jīng)出現(xiàn)，近年來早期輪次過億美元的融資也已多次出現(xiàn)。

管線資產(chǎn)數(shù)量較多：以提交上市時的管線資產(chǎn)數(shù)量為例，中國生物科技公司2018年港交所上市申請時的平均管線資產(chǎn)數(shù)量為10個，而同期美國納斯達(dá)克上市的生物科技公司管線資產(chǎn)數(shù)量平均為4個（見圖4）。

圖4 與國外同行相比，中國生物科技公司的研發(fā)管線規(guī)模相對較大

漸進(jìn)創(chuàng)新模式為主：中國創(chuàng)新藥企多從現(xiàn)階段能力匹配度和降低短期研發(fā)風(fēng)險的角度出發(fā)，選擇從Me-too/Me better產(chǎn)品開始，建立團(tuán)隊研發(fā)能力，再逐漸向同類第一/同類最佳為主的突破性創(chuàng)新模式邁進(jìn)（見圖5）。

圖5 中國醫(yī)藥創(chuàng)新的路徑選擇

現(xiàn)階段能力匹配。許多中國醫(yī)藥公司目前尚處于人才能力配置的發(fā)展階段。不少企業(yè)仍在尋找挖掘研發(fā)人員，培養(yǎng)現(xiàn)有人員的理念與能力。在此階段，通過漸進(jìn)式發(fā)展學(xué)習(xí)國外“同類第一”的研發(fā)過程，從內(nèi)部調(diào)整能力進(jìn)行匹配更為適宜。

長短期風(fēng)險平衡。目前，許多中國醫(yī)藥企業(yè)尚存在一些內(nèi)部能力發(fā)展空間，短期內(nèi)直接進(jìn)行跨越式發(fā)展風(fēng)險過高，而漸進(jìn)式發(fā)展在風(fēng)險把控上則更為安全。中國藥企可在內(nèi)部團(tuán)隊的研發(fā)能力得到進(jìn)一步提升，能力匹配更為完善時，再考慮跨越式發(fā)展。

與此同時，中國生物科技企業(yè)已開始探索差異化的創(chuàng)新模式，包括治療領(lǐng)域和技術(shù)平臺的差異化、價值鏈能力的延伸覆蓋、資產(chǎn)的全球權(quán)益、從漸進(jìn)式創(chuàng)新向突破式創(chuàng)新邁進(jìn)等。

中國醫(yī)藥創(chuàng)新的未來展望

中國醫(yī)藥創(chuàng)新的主要機(jī)遇

中國政府正在大力推進(jìn)“健康中國”，完善醫(yī)保政策，鼓勵醫(yī)藥創(chuàng)新。中國醫(yī)藥企業(yè)可深入發(fā)掘探索中國市場的優(yōu)勢和獨特之處，先立足國內(nèi)拓展規(guī)模，再更好更穩(wěn)地實現(xiàn)國際化。

中國市場一些特有的大環(huán)境優(yōu)勢，提供了適合培育孵化生物制藥企業(yè)的土壤。例如，政府和風(fēng)投/私募基金提供充裕資金，國內(nèi)人才隊伍不斷壯大（海歸人才持續(xù)增加尤其明顯），患者人群規(guī)模較大（更易招募臨床研究患者）等。

基于中國政府的工業(yè)4.0政策，以及國內(nèi)建立生態(tài)圈的趨勢，中國醫(yī)藥企業(yè)應(yīng)積極探索醫(yī)藥生態(tài)系統(tǒng)的創(chuàng)新業(yè)務(wù)模式和潛力，充分利用其他行業(yè)所帶來的創(chuàng)新動力（例如，數(shù)字化、電子商務(wù)、人工智能等）。

中國醫(yī)藥創(chuàng)新的主要挑戰(zhàn)

如何在追求速度的同時做好質(zhì)量把控：在中國醫(yī)藥創(chuàng)新快速推進(jìn)的背景之下，如何在快速推進(jìn)多項試驗的同時又確保臨床研發(fā)和商業(yè)化生產(chǎn)等環(huán)節(jié)的高質(zhì)量尤為關(guān)鍵。

如何在規(guī)模擴(kuò)張的同時做好人才儲備：盡管近年來國內(nèi)醫(yī)藥創(chuàng)新人才隊伍不斷壯大，跨國公司及海外人才紛紛流入，但如何充分發(fā)揮引進(jìn)人才的作用，如何培育內(nèi)部人才梯隊充分支持臨床研發(fā)和產(chǎn)品商業(yè)化卻成了許多中國醫(yī)藥企業(yè)的大難題。

如何在追蹤熱點的同時避免扎堆競爭：目前國內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)仍多處于漸進(jìn)式創(chuàng)新階段，多以成熟機(jī)制/靶點為起步，導(dǎo)致一些治療領(lǐng)域和靶點出現(xiàn)扎堆投入（如腫瘤免疫治療中的PD-1/PD-L1抗體，多達(dá)數(shù)十家企業(yè)均有布局），但在激烈的競爭中，實際市場回報可能低于預(yù)期，對創(chuàng)新的持續(xù)投入構(gòu)成風(fēng)險。

給中國傳統(tǒng)醫(yī)藥企業(yè)和生物科技公司的建議

1、給傳統(tǒng)醫(yī)藥企業(yè)的建議

明確創(chuàng)新業(yè)務(wù)長期定位：對于傳統(tǒng)醫(yī)藥企業(yè)而言，在規(guī)劃如何創(chuàng)新之前，應(yīng)首先思考創(chuàng)新業(yè)務(wù)在整體業(yè)務(wù)中長期版圖中的定位。并非所有傳統(tǒng)藥企都應(yīng)將創(chuàng)新藥作為成長的主要驅(qū)動力，企業(yè)應(yīng)綜合考慮自身特點，如所處的領(lǐng)域、擁有的資源以及內(nèi)部的能力等，進(jìn)而對創(chuàng)新投入的力度和方向做出合理判斷。

權(quán)衡創(chuàng)新路徑模式選擇：基于對創(chuàng)新業(yè)務(wù)的長期定位，傳統(tǒng)藥企下一步應(yīng)思考具體的發(fā)展路徑及實現(xiàn)創(chuàng)新的方法。是采用自主研發(fā)，還是采用合作模式？是更多利用原有業(yè)務(wù)的研發(fā)資源，還是依托重新搭建的創(chuàng)新平臺？企業(yè)應(yīng)根據(jù)自身的創(chuàng)新基礎(chǔ)和發(fā)展階段做出不同選擇。

關(guān)注組織轉(zhuǎn)型管控匹配：在業(yè)務(wù)創(chuàng)新的同時，傳統(tǒng)醫(yī)藥企業(yè)也必須在組織管控以及人才創(chuàng)新上下功夫。如何促進(jìn)原有業(yè)務(wù)團(tuán)隊和創(chuàng)新團(tuán)隊發(fā)揮協(xié)同效應(yīng)尤為重要，企業(yè)既要穩(wěn)定原有業(yè)務(wù)團(tuán)隊的軍心，又要充分激發(fā)創(chuàng)新團(tuán)隊的動力，在創(chuàng)新轉(zhuǎn)型的過程中以敏捷模式為核心，在組織健康和能力上下足功夫，將組織健康轉(zhuǎn)變?yōu)槠髽I(yè)新的核心競爭力。

2、給生物科技公司的建議

重視中長期的管線布局：對于生物科技公司來說，創(chuàng)新是企業(yè)取得長期發(fā)展的根本要義。企業(yè)現(xiàn)階段應(yīng)思考如何在短期收益和長期回報之間求得資源投入的最佳配比，并制定相應(yīng)的可持續(xù)發(fā)展戰(zhàn)略。企業(yè)應(yīng)回答以下關(guān)鍵問題：在什么時間節(jié)點從漸進(jìn)式發(fā)展向跨越式創(chuàng)新邁進(jìn)？圍繞疾病領(lǐng)域、技術(shù)平臺、研發(fā)階段、資產(chǎn)來源等多個維度，如何布局管線并針對性地搭建相關(guān)能力？等等。

著眼產(chǎn)業(yè)鏈的能力延伸：臨床開發(fā)的推進(jìn)是現(xiàn)階段中國生物科技公司的重心所在，隨著產(chǎn)品相繼獲批上市，產(chǎn)業(yè)鏈上下游的能力延伸將成為打造企業(yè)“護(hù)城河”和差異化競爭的關(guān)鍵，如已有產(chǎn)品的商業(yè)化和生產(chǎn)能力，以及早期階段的研發(fā)能力等。能力搭建的模式選擇上，需要結(jié)合企業(yè)的現(xiàn)有基礎(chǔ)和特點，在內(nèi)部自建和外部引入之間做出合適選擇。

完善組織架構(gòu)管控體系：隨著人員規(guī)模的迅速擴(kuò)張和研發(fā)進(jìn)程的不斷推進(jìn)，生物科技企業(yè)在組織架構(gòu)和管控體系方面需投入更多精力，以期在保持初創(chuàng)企業(yè)敏捷度的同時，建立起適應(yīng)規(guī)?；髽I(yè)發(fā)展新階段的規(guī)范化機(jī)制。企業(yè)應(yīng)回答以下關(guān)鍵問題：平臺職能集中程度如何設(shè)計？跨職能協(xié)同機(jī)制及決策流程如何把控？等等。

升級人才隊伍引育用留：中國醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域的蓬勃發(fā)展也帶來了激烈的人才競爭，生物科技企業(yè)應(yīng)著力吸引全球頂尖人才充實關(guān)鍵崗位，并通過打造企業(yè)文化和設(shè)立相應(yīng)機(jī)制為領(lǐng)軍人物提供施展拳腳的空間。此外，企業(yè)還應(yīng)投入更多精力培養(yǎng)技術(shù)骨干和擁有領(lǐng)導(dǎo)潛力的各級人才，通過有競爭力的激勵機(jī)制來保證人才梯隊的健康穩(wěn)定。

來源：麥肯錫咨詢公司