2017年1月19日，美國(guó)FDA正式成立“腫瘤卓越中心”（Oncology Center of Excellence，OCE）。這是FDA首次針對(duì)一個(gè)疾病領(lǐng)域成立跨越藥品、生物制品和醫(yī)療器械的中心，以增強(qiáng)原來(lái)各個(gè)中心之間的協(xié)作，加速創(chuàng)新腫瘤藥物以及醫(yī)療器械的審批速度。成立OCE是FDA為更好地滿(mǎn)足腫瘤患者需求所作出的重要努力，也是美國(guó)前副總統(tǒng)拜登提出的癌癥“登月計(jì)劃”的一部分。

9月17日，F(xiàn)DA在官網(wǎng)正式宣布一項(xiàng)由腫瘤卓越中心推出的“Project Orbis”計(jì)劃。Orbis在拉丁文中含有“地球、眼睛”的意思，Orbis 計(jì)劃為FDA及其國(guó)際合作的監(jiān)管機(jī)構(gòu)提供了一個(gè)針對(duì)腫瘤產(chǎn)品的共同提交和審批協(xié)作框架。Orbis 計(jì)劃的首批協(xié)作藥監(jiān)機(jī)構(gòu)包括美國(guó)FDA、澳大利亞TGA（治療用品管理局，Therapeutic Goods Administration）、加拿大衛(wèi)生部，未來(lái)將會(huì)有更多機(jī)構(gòu)加入。

不同國(guó)家藥監(jiān)機(jī)構(gòu)的國(guó)際協(xié)作可以讓全球腫瘤患者更早獲得創(chuàng)新產(chǎn)品的救治，不管這個(gè)產(chǎn)品是否已經(jīng)獲得FDA的批準(zhǔn)。從2004年開(kāi)始，F(xiàn)DA的血液疾病和腫瘤產(chǎn)品辦公室（OHOP）就與其他國(guó)家監(jiān)管機(jī)構(gòu)簽署了合作協(xié)議，以日常電話(huà)會(huì)議的形式交換新藥申請(qǐng)相關(guān)的特定信息。當(dāng)前，F(xiàn)DA OHOP與澳大利亞TGA、加拿大衛(wèi)生部、歐洲EMA、日本藥品與醫(yī)療器械管理局、瑞典藥品署還保持每月1次的電話(huà)溝通會(huì)。

Orbis 計(jì)劃的第一項(xiàng)成果也在9月17日同時(shí)宣布。FDA、TGA、加拿大衛(wèi)生部宣布加速批準(zhǔn)Lenvima（樂(lè)伐替尼）聯(lián)合Keytruda 用于治療晚期子宮內(nèi)膜癌，適用于系統(tǒng)治療后疾病進(jìn)展不適合手術(shù)或放療的不伴有HSI-H和不攜帶錯(cuò)配損傷修復(fù)缺陷（dMMR）的患者。

此項(xiàng)批準(zhǔn)主要基于一項(xiàng)涉及94例非MSI-H或dMMR晚期子宮內(nèi)膜癌患者的臨床數(shù)據(jù)：ORR為38.3%，其中完全應(yīng)答10.6%（10/94），部分應(yīng)答27.7%（26/94）。在實(shí)現(xiàn)應(yīng)答的患者中，69%（25/36）患者的應(yīng)答持續(xù)時(shí)間超過(guò)6個(gè)月。安全性方面，最常見(jiàn)的不良反應(yīng)包括疲勞、高血壓、肌肉骨骼痛、腹瀉、食欲不振、甲狀腺功能減退、惡心、口腔炎。

需要指出的是，除了與澳大利亞、加拿大的協(xié)作審批，Lenvima+Keytruda比預(yù)定時(shí)間提前3個(gè)月獲批用于治療子宮內(nèi)膜癌還得益于FDA的RTOR（腫瘤藥實(shí)時(shí)審評(píng)）制度，允許申請(qǐng)人在整個(gè)臨床試驗(yàn)全部完成前就提交申請(qǐng)資料。在Orbis 計(jì)劃的工作框架下，F(xiàn)DA、TGA、加拿大衛(wèi)生部只負(fù)責(zé)腫瘤產(chǎn)品的申請(qǐng)?zhí)峤缓蛯徟粚?duì)產(chǎn)品價(jià)格或進(jìn)出口做任何決定。另外，獲批產(chǎn)品在美國(guó)、澳大利亞、加拿大的藥品標(biāo)簽允許有差異。

創(chuàng)新腫瘤藥品通常會(huì)率先在美國(guó)上市，時(shí)隔幾年之后才會(huì)在其他國(guó)陸續(xù)提交申請(qǐng)?？紤]到越來(lái)越多的腫瘤藥關(guān)鍵臨床試驗(yàn)是在全球多中心進(jìn)行，這對(duì)FDA評(píng)估一個(gè)腫瘤藥的療效和安全性并做出審批決定的挑戰(zhàn)也越來(lái)越大。未來(lái)的新藥研發(fā)可能會(huì)受益于一個(gè)全球通用的治療新標(biāo)準(zhǔn)的建立，包括對(duì)這些全球多中心臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方面的優(yōu)化。

來(lái)源： 醫(yī)藥魔方