還記得冰桶挑戰(zhàn)嗎?它最終資助了一種新的肌萎縮性側(cè)索硬化癥藥物
還記得2014年,巴拉克?奧巴馬(Barack Obama)仍然是總統(tǒng),沒有人知道NFT是什么,突然之間,你的社交媒體上充斥著人們讓朋友和家人往自己身上澆冰水,并敦促其他人也這么做的視頻,聲稱這與慈善有關(guān)。
事實證明,那些“冰桶挑戰(zhàn)”同時提名其他人接受下一個挑戰(zhàn)的參與者說他們將捐錢給一個醫(yī)療非營利組織,籌集足夠的資金,幫助創(chuàng)造了一種治療肌萎縮性側(cè)索硬化癥的新療法。
ALS協(xié)會在其聲明中指出,自從超現(xiàn)實主義導(dǎo)演大衛(wèi)·林奇提名俄羅斯總統(tǒng)弗拉基米爾·普京(記住,那是在2014年)引發(fā)病毒式轟動以來,籌集了220萬美元的巨額資金。
ALS協(xié)會將這筆錢用于研究和開發(fā)一種名為AMX0035的藥物,商品名為Relyvrio,美國食品和藥物管理局(FDA)剛剛批準(zhǔn)在完成第三階段試驗之前對消費者進(jìn)行治療。
肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥主要是一種運動功能疾病,患者在脊髓和大腦神經(jīng)元慢慢分解的同時,逐漸喪失運動功能,最終死亡。生產(chǎn)Relyvrio的Amylyx制藥公司表示,該藥物“顯著”減緩了漸凍癥患者身體功能的喪失。雖然它不是一種治愈方法,但它的最佳情況遠(yuǎn)比患者可用的幾乎沒有治療方案要好得多。
ALS協(xié)會主席兼首席執(zhí)行官Calaneet Balas在聲明中說:“這是整個ALS社區(qū)的勝利,他們共同倡導(dǎo)盡早批準(zhǔn)AMX0035。”“要治愈肌萎縮性側(cè)索硬化癥,我們還有很多工作要做,但這種新的治療方法是這場斗爭中的重要一步?!?/p>
雖然這對漸凍癥患者來說無疑是一個巨大的消息,但也有批評者認(rèn)為,從籌款引起轟動到藥物獲批之間的8年時間過于倉促。
正如美國國家公共電臺(NPR)在上周Relyvrio的FDA投票后指出的那樣,Amylyx制藥公司僅對不到200名患者進(jìn)行了一項研究,就批準(zhǔn)了該藥物。這與典型的FDA藥物批準(zhǔn)程序背道而馳,后者要么需要兩個較小的獨立研究,得出相同的結(jié)果,要么需要一個更大的研究,患者人數(shù)要比AMX0035研究中的167人多得多。
非營利組織臨床與經(jīng)濟(jì)評論研究所的首席醫(yī)療官大衛(wèi)·林德博士在接受美國國家公共電臺采訪時表示:“我完全理解為什么人們會試圖找出一種方法來為患者提供這種藥物?!薄叭藗兤毡閾?dān)心,也許這項試驗是錯誤的。”
更重要的是,它的制造商在獲得批準(zhǔn)后承認(rèn),它每年的成本將高達(dá)15.8萬美元,而且預(yù)計只能將ALS患者的壽命延長約6個月。
在我們發(fā)表這篇報道后,Amylyx的一位發(fā)言人聯(lián)系我們說,盡管標(biāo)價很高,但該公司正在與保險公司合作,以盡可能低的價格提供藥物,并表示將為未來治療方法的開發(fā)提供資金支持。
發(fā)言人在一份聲明中說:“我們相信這個價格平衡了漸凍人癥社區(qū)的需求和投入,將得到保險公司的支持,使Amylyx能夠維持項目,確保任何可以從RELYVRIO受益的人都能獲得它,并使我們能夠繼續(xù)我們的使命——盡我們所能幫助今天的漸凍人癥患者,并繼續(xù)投資新的治療方法,使?jié)u凍人癥首先成為一種可控制的慢性疾病,并最終被治愈。”
FDA在投票批準(zhǔn)Relyvrio時表示,重要的是盡快將其推出,而不是等到2024年另一項研究的預(yù)計結(jié)束日期。
“考慮到ALS的嚴(yán)重和危及生命的性質(zhì),以及大量未滿足的需求,”該機(jī)構(gòu)在收益-風(fēng)險評估中寫道,“在這種情況下,這種程度的不確定性是可以接受的?!?/p>
換句話說,隨著AMXo035的批準(zhǔn),有很多前所未有的事情正在發(fā)生,只有時間才能證明它是否值得大肆宣傳。
如果不出意外的話,它至少給患有最折磨人的退行性疾病之一的患者帶來了一線希望——以及知道數(shù)百萬人足夠關(guān)心他們,為他們的事業(yè)捐錢、往他們頭上澆冰的安慰。
編輯:王洪
排版:李麗


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