近日，南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液內(nèi)科教授劉啟發(fā)團(tuán)隊(duì)與北京大學(xué)人民醫(yī)院教授黃曉軍團(tuán)隊(duì)合作，研究發(fā)現(xiàn)FLT3-ITD突變急性髓系白血病（AML）移植后索拉非尼維持治療可改善長(zhǎng)期生存和降低復(fù)發(fā)。相關(guān)研究論文發(fā)表于Lancet Haematology。

FLT3-ITD突變是AML的獨(dú)立預(yù)后不良因素，該類患者移植后復(fù)發(fā)率仍較高、生存期較短。劉啟發(fā)團(tuán)隊(duì)2020年發(fā)起了國(guó)際首個(gè)索拉非尼預(yù)防FLT3-ITD突變AML移植后復(fù)發(fā)的III期多中心隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)，證實(shí)FLT3-ITD突變AML移植后索拉非尼維持治療可降低復(fù)發(fā)、改善生存，該方案改變了包括2022年NCCN指南在內(nèi)的國(guó)內(nèi)與國(guó)外指南。

在此研究基礎(chǔ)上，研究團(tuán)隊(duì)進(jìn)行了該項(xiàng)臨床試驗(yàn)的5年長(zhǎng)期隨訪，發(fā)現(xiàn)：移植后索拉非尼維持治療可改善長(zhǎng)期生存和降低復(fù)發(fā)，進(jìn)一步支持索拉非尼維持治療作為行異基因造血干細(xì)胞移植的FLT3-ITD 突變AML患者的標(biāo)準(zhǔn)治療。

該研究為靶向藥物預(yù)防復(fù)發(fā)開辟新的思路、為靶向藥物治療聯(lián)合造血干細(xì)胞移植提供理論依據(jù)。

上述研究得到國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃項(xiàng)目、國(guó)家自然科學(xué)基金項(xiàng)目、南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院臨床研究計(jì)劃項(xiàng)目的資助。

相關(guān)論文信息：https://doi.org/10.1016/S2352-3026(23)00117-5

來源：《柳葉刀血液學(xué)》