11月15日，英國監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)了一種基于CRISPR基因編輯技術(shù)的療法，用于治療兩種遺傳性血液疾病——鐮狀細(xì)胞病和輸血依賴型β地中海貧血，這在世界上尚屬首例。

據(jù)《科學(xué)》報(bào)道，這種名為Casgevy的療法由美國福泰制藥公司與瑞士CRISPR治療公司共同開發(fā)，通過從患者的骨髓中提取干細(xì)胞，并在實(shí)驗(yàn)室中編輯細(xì)胞中的基因，然后回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，使患者身體能夠產(chǎn)生功能性血紅蛋白。

第一種獲批的CRISPR基因編輯療法將用于鐮狀細(xì)胞病治療，鐮狀細(xì)胞疾病會(huì)導(dǎo)致紅細(xì)胞成鐮刀狀。圖片來源：MARK GARLICK/SCIENCE SOURCE

鐮狀細(xì)胞病患者紅細(xì)胞中攜帶氧氣的血紅蛋白存在缺陷，導(dǎo)致細(xì)胞形成鐮狀，堵塞血管，患者會(huì)經(jīng)歷非常嚴(yán)重的疼痛、嚴(yán)重且危及生命的感染，以及貧血。該病在具有非洲或加勒比族裔背景的人中多見。輸血依賴型β地中海貧血主要影響地中海、南亞、東南亞和中東地區(qū)的人群，可能導(dǎo)致嚴(yán)重貧血，患者通常每3至5周需要輸血一次。

臨床試驗(yàn)顯示，接受Casgevy療法的29名鐮狀細(xì)胞病患者中，有28人不再有劇烈的疼痛發(fā)作；接受Casgevy療法的42名輸血依賴型β地中海貧血患者中，有39人至少12個(gè)月不需要輸血以避免嚴(yán)重貧血。

此前，骨髓移植是這兩種疾病患者唯一的永久性治療選擇，但移植的骨髓必須來自匹配的捐贈(zèng)者，并仍存在排異風(fēng)險(xiǎn)。與骨髓移植不同，輸注患者自己的編輯過的細(xì)胞，則沒有上述限制和風(fēng)險(xiǎn)。

英國藥品與保健品管理局稱，這種療法“有可能顯著改善許多人的生活質(zhì)量”。該機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)這一療法用于12歲及以上鐮狀細(xì)胞病或輸血依賴型β地中海貧血的患者。

其他國家的監(jiān)管機(jī)構(gòu)可能很快會(huì)效仿英國。上個(gè)月，美國食品和藥物管理局（FDA)的一個(gè)顧問小組得出結(jié)論，認(rèn)為使用該療法治療鐮狀細(xì)胞病利大于弊，F(xiàn)DA預(yù)計(jì)將于12月8日批準(zhǔn)其用于該病的治療。不過，歐洲監(jiān)管機(jī)構(gòu)的決定懸而未決。

一個(gè)隨之而來的問題是，英國國家醫(yī)療服務(wù)體系和美國保險(xiǎn)公司是否會(huì)支付相關(guān)治療的費(fèi)用，預(yù)計(jì)這筆費(fèi)用將達(dá)到數(shù)百萬美元。另外，大多數(shù)鐮狀細(xì)胞病患者生活在非洲，那里幾乎沒有醫(yī)療機(jī)構(gòu)能提供治療所需的復(fù)雜護(hù)理，這也讓讓Casgevy療法的進(jìn)一步應(yīng)用蒙上陰影。

來源：中國科學(xué)報(bào)