研究結(jié)果展示了開發(fā)潛在更安全的腺相關(guān)病毒 (AAV) 基因療法的途徑，并為提高AAV的可制造性以增加產(chǎn)量，提供了更多途徑
? 這一發(fā)現(xiàn)已作為經(jīng)同行評(píng)審的科學(xué)文章發(fā)表于權(quán)威研究期刊《人類基因治療》

俄亥俄州哥倫布-(美國商業(yè)資訊/肽度TIMEDOO)-領(lǐng)先的基因藥物制造商Forge Biologics（Forge）今天宣布，其經(jīng)同行評(píng)審的論文《腺病毒 L4 區(qū) 22K 和 33K 蛋白在腺相關(guān)病毒生產(chǎn)中的新作用》（A novel role for the adenovirus L4 region 22K and 33K proteins in adeno-associated virus production）在研究期刊《人類基因治療》上發(fā)表。本文由Forge的分子開發(fā)科學(xué)家團(tuán)隊(duì)撰寫，該團(tuán)隊(duì)由首席技術(shù)官David Dismuke博士、分子開發(fā)高級(jí)總監(jiān)Linas Padegimas博士和分子開發(fā)二級(jí)科學(xué)家Angela Adsero博士領(lǐng)導(dǎo)。

生產(chǎn)AAV需要特定的腺病毒基因。然而，一個(gè)尚未被發(fā)現(xiàn)的新基因尤其被忽視，這是因?yàn)樗c基因調(diào)控區(qū)共享DNA序列，而基因調(diào)控區(qū)決定著基因?qū)⒃诤螘r(shí)或產(chǎn)生多少蛋白質(zhì)。Forge科研團(tuán)隊(duì)利用分子技術(shù)，解耦了這一序列的雙重用途性質(zhì)，證明了L4區(qū)22K蛋白是AAV載體生產(chǎn)的額外要求，而這一要求此前一直未被注意到。研究還表明，L4區(qū)33K蛋白對(duì)提高AAV產(chǎn)量至關(guān)重要。

Forge首席技術(shù)官David Dismuke博士表示：“Forge致力于通過科學(xué)創(chuàng)新改善基因治療的制造。這些重要的AAV生產(chǎn)要求的發(fā)現(xiàn)為更有針對(duì)性、更高效的生產(chǎn)策略提供了可能，同時(shí)也加強(qiáng)了我們的知識(shí)產(chǎn)權(quán)組合。我為Forge團(tuán)隊(duì)的辛勤工作感到非常自豪，他們?yōu)槲覀兞私釧AV生產(chǎn)的基本要素做出了貢獻(xiàn)，從而讓我們能夠不斷推動(dòng)基因治療領(lǐng)域向前發(fā)展?！?/p>

論文的第一作者是Angela Adsero博士。貢獻(xiàn)作者包括以下Forge的分子開發(fā)科學(xué)家：Brendan Chestnut（碩士）、Sara Shahnejat-Bushehri博士、Lalita?Sasnoor博士、Travis McMurphy博士、Michael Swenor、Ryan Pasquino、Arun Pradhan博士、Victor Hernandez博士、Linas Padegimas博士、David Dismuke博士。點(diǎn)擊開放獲取鏈接，閱讀論文全文：?https://www.liebertpub.com/doi/10.1089/hum.2023.146。

AAV和基因治療制造領(lǐng)域領(lǐng)軍人物、Forge科學(xué)與制造顧問委員會(huì)成員Robert Kotin博士表示：“這一有趣的發(fā)現(xiàn)可能會(huì)對(duì)基因治療制造產(chǎn)生重大影響，從而改進(jìn)基因藥物，并可能改變?nèi)驍?shù)百萬遺傳疾病患者的命運(yùn)。Forge團(tuán)隊(duì)在開發(fā)基因藥物和載體制造方面有著深厚的根基，這些研究結(jié)果就是證明?！?/p>

關(guān)于Forge Biologics

Forge Biologics是一家混合基因治療合同制造和臨床階段治療開發(fā)公司，致力于使人們能夠獲得改變生活的基因療法。Forge成立于2020年，總部位于細(xì)胞和基因治療中心俄亥俄州哥倫布市。其占地20萬平方英尺的Hearth工廠專門用于AAV制造，擁有20個(gè)定制設(shè)計(jì)的cGMP套房。公司提供可擴(kuò)展的端到端生產(chǎn)服務(wù)，包括工藝和分析開發(fā)、cGMP病毒載體制造、最終灌裝、質(zhì)粒DNA制造以及監(jiān)管咨詢支持，以加速從臨床前到臨床和商業(yè)階段制造的基因治療計(jì)劃。Forge的目標(biāo)是加快為遺傳疾病患者提供變革性藥物的進(jìn)程。欲了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問www.forgebiologics.com。

編輯：李麗