近日，Hubble Therapeutics 宣布選擇 Andelyn Biosciences 作為其合同開發(fā)和生產組織（CDMO），以制造腺相關病毒（AAV）載體。Andelyn 將使用其懸浮型 AAV Curator? 平臺，生產臨床級別的 AAV，用于治療萊伯氏先天性黑朦16型（LCA16）。

萊伯氏先天性黑朦16型是一種由 KCNJ13 基因突變引起的嚴重早發(fā)性視網膜營養(yǎng)不良癥。該基因在視網膜色素上皮細胞中表達一種關鍵離子通道?；颊咄ǔＴ诔錾笪迥陜瘸霈F視覺異常，隨后在接下來的二十年中視網膜逐漸退化，最終導致失明。

針對該疾病的候選藥物 HUB-101 已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）授予的罕見兒科疾病認定和孤兒疾病認定。作為合作的一部分，Andelyn 將優(yōu)化和規(guī)?；?HUB-101 的生產工藝，生成符合 GMP 標準的質粒，并生產包含正常 KCNJ13 基因拷貝的 GMP 級載體。

Hubble Therapeutics 計劃通過此次合作啟動 HUB-101 的 I/II 期臨床試驗，目標是驗證其在成人患者中的安全性和療效。

Hubble Therapeutics 總裁 Jeff Sabados 表示：“在過去的18個月里，我們攜手 Andelyn Biosciences 等頂尖合作伙伴，啟動了一個面向成人和兒科患者的基因治療開發(fā)計劃，以幫助 LCA16 患者。Andelyn Biosciences 是超罕見和孤兒疾病基因治療領域的全球領先者。我們感謝他們?yōu)閹椭?Hubble Therapeutics 實現支持全球受此毀滅性遺傳疾病影響家庭的承諾所付出的不懈努力。”

Andelyn Biosciences 首席商務官 Matt Niloff 補充道：“我們非常榮幸能夠為 HUB-101 生產臨床級材料，并在 Hubble Therapeutics 的 LCA16 計劃中發(fā)揮關鍵作用，幫助其實現臨床收益。”

通過這次合作，Hubble Therapeutics 和 Andelyn Biosciences 將致力于為罕見遺傳性視力障礙患者提供新的希望。

編輯：王洪

排版：李麗