轉(zhuǎn)錄本（上海）生物科技有限公司（RiboX Therapeutics，簡(jiǎn)稱”RiboX”），一家專注于發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)完全工程化的環(huán)形RNA療法的生物技術(shù)公司，近日宣布其自主研發(fā)的針對(duì)放射性口干癥的RXRG001獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局 （FDA）的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）批準(zhǔn)，即將在美國(guó)開(kāi)展I/IIa期臨床試驗(yàn)SPRINX-1。RXRG001不僅是全球首個(gè)獲FDA許可進(jìn)入臨床試驗(yàn)的環(huán)形RNA療法，同時(shí)也是全球唯一獲批用于放射性口干癥臨床研究的環(huán)形RNA藥物。這一重大進(jìn)展標(biāo)志著環(huán)形RNA藥物正式進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段。

頭頸部腫瘤發(fā)病率持續(xù)上升，現(xiàn)已成為全球第六大常見(jiàn)惡性腫瘤。放射治療是頭頸部腫瘤的主要治療方法，但其通常會(huì)導(dǎo)致患者唾液腺受損，唾液分泌顯著減少，進(jìn)而導(dǎo)致口干、咀嚼和吞咽困難以及口腔健康受損，嚴(yán)重影響患者長(zhǎng)期的生活質(zhì)量。目前臨床上缺乏有效的治療方法，在過(guò)去20年尚無(wú)新藥獲批用于治療放射性口干癥，仍存在巨大的未被滿足的醫(yī)療需求。

作為新一代RNA療法，環(huán)形RNA展現(xiàn)出高蛋白表達(dá)效率、低免疫原性以及良好的生產(chǎn)和工藝穩(wěn)定性等多個(gè)方面的顯著優(yōu)勢(shì)。RXRG001是RiboX自主研發(fā)的由脂質(zhì)納米顆粒（LNP）包裹的環(huán)形RNA藥物，通過(guò)LNP遞送環(huán)形RNA在唾液腺中表達(dá)水通道蛋白AQP1增強(qiáng)透水性，從而提高進(jìn)入口腔中的唾液流量及流速，改善患者口干癥狀。非臨床研究表明，RXRG001 展現(xiàn)了持久療效同時(shí)具備良好的耐受性和安全性。單次給藥后可顯著增加唾液流量，并且效果可持續(xù)長(zhǎng)達(dá)四周。

RiboX首席醫(yī)學(xué)官徐一甄博士表示，”放射性口干癥是頭頸癌患者終身面臨的健康問(wèn)題。盡管目前放射治療可以提高患者的生存率，但其對(duì)唾液腺的損害導(dǎo)致許多癌癥患者的生活質(zhì)量明顯下降。RXRG001 有望為放射性口干癥患者提供一種有效且持久的治療選擇。我們對(duì)即將開(kāi)展的臨床試驗(yàn)充滿信心，期待進(jìn)一步評(píng)估其臨床療效和安全性。”

RiboX聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官?gòu)埼♀┦勘硎?，”RXRG001獲得美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可，是對(duì)RiboX在環(huán)形RNA領(lǐng)域的創(chuàng)新能力、技術(shù)水平和全球競(jìng)爭(zhēng)力的高度認(rèn)可。RiboX將持續(xù)發(fā)揮環(huán)形RNA在治療應(yīng)用方面的獨(dú)特優(yōu)勢(shì)，有力推進(jìn)RXRG001的臨床開(kāi)發(fā)，早日為全球患者帶來(lái)更多創(chuàng)新的治療方案?！?/p>

關(guān)于RiboX Therapeutics

RiboX Therapeutics于2021年9月由陳玲玲博士、Dan Peer博士和張巍怡博士聯(lián)合創(chuàng)立，致力于發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)完全工程化的環(huán)形RNA 療法。公司總部及全球研發(fā)中心位于中國(guó)上海，并在美國(guó)新澤西州普林斯頓和以色列雷霍沃特設(shè)有分支機(jī)構(gòu)。環(huán)形RNA作為新一代RNA療法，是一種共價(jià)閉合的單鏈?RNA 結(jié)構(gòu)。與線性mRNA 相比，環(huán)形RNA具有更好的穩(wěn)定性和更低的免疫原性，可精準(zhǔn)調(diào)節(jié)蛋白表達(dá)，能夠克服現(xiàn)有mRNA 療法的局限性，充分發(fā)揮?RNA 藥物的治療潛力。

RiboX以創(chuàng)新為驅(qū)動(dòng)，在環(huán)形RNA分子設(shè)計(jì)及優(yōu)化、LNP遞送載體以及工藝放大生產(chǎn)等關(guān)鍵領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了全面突破，為環(huán)形RNA藥物的臨床開(kāi)發(fā)提供了有力支持。產(chǎn)品管線涵蓋多個(gè)治療領(lǐng)域，包括放射性口干癥、單基因遺傳病，自身免疫病以及疫苗等。RiboX致力于開(kāi)拓及引領(lǐng)新一代核酸藥物的創(chuàng)新研究，為全球患者帶來(lái)生命曙光。

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