SLD影響著全球高達(dá)5%的人口，這一領(lǐng)域存在大量未滿足的醫(yī)療需求，且治療選擇有限

II期臨床數(shù)據(jù)顯示，efimosfermin具有逆轉(zhuǎn)肝纖維化的潛力，在代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（SLD的一種形式）中得到了驗(yàn)證

獨(dú)特的特性使efimosfermin有潛力成為新的標(biāo)準(zhǔn)治療方案

顯著擴(kuò)充了GSK的肝病藥物研發(fā)管線，旨在解決肝病的脂肪性和病毒性驅(qū)動(dòng)因素，提供多種開(kāi)發(fā)選擇，并有望于2029年首次推出

馬薩諸塞州劍橋-(美國(guó)商業(yè)資訊/肽度TIMEDOO)- GSK plc (LSE/NYSE: GSK)和致力于為嚴(yán)重肝病患者開(kāi)發(fā)高度靶向治療方法的領(lǐng)先臨床階段生物制藥公司Boston Pharmaceuticals今日宣布，雙方已達(dá)成一項(xiàng)協(xié)議，GSK將收購(gòu)Boston Pharmaceuticals的主要資產(chǎn)efimosfermin alfa。Efimosfermin是一種處于III期臨床階段、有望成為同類最佳的研究性?？扑幬?，用于治療和預(yù)防脂肪性肝病(SLD)的進(jìn)展。根據(jù)該協(xié)議，GSK將支付12億美元的預(yù)付款，并可能基于里程碑達(dá)成情況追加總計(jì)8億美元的里程碑付款。

Efimosfermin是一種新型的每月注射一次的成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子21 (FGF21)類似物治療藥物，目前正處于臨床開(kāi)發(fā)階段，用于治療包括肝硬化在內(nèi)的代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎(MASH)，并有望在酒精性肝病（ALD，同為SLD的一種形式）方面進(jìn)行進(jìn)一步開(kāi)發(fā)。鑒于efimosfermin直接的抗纖維化作用機(jī)制，以及GSK在人類遺傳學(xué)和疾病表型研究中由數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)的洞察，它有潛力解決SLD更晚期的階段，并有機(jī)會(huì)與GSK’990（一種正在開(kāi)發(fā)用于治療SLD其他患者子群體的siRNA治療藥物）聯(lián)合使用。

收購(gòu)efimosfermin與GSK專注于免疫系統(tǒng)相關(guān)科學(xué)的研發(fā)重點(diǎn)高度契合，進(jìn)一步證明了該公司意圖利用其對(duì)纖維化和自身炎癥的深入理解，開(kāi)發(fā)精準(zhǔn)干預(yù)措施以阻止和逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)展。

SLD是一個(gè)存在大量未滿足醫(yī)療需求的領(lǐng)域，影響著全球約5%的人口，且患者的治療選擇有限。1SLD（包括MASH和ALD）的特征是肝臟中脂肪的積累（脂肪變性），伴有相關(guān)的炎癥和纖維化。ALD影響著全球約2600萬(wàn)患者，與MASH共同構(gòu)成美國(guó)肝移植的主要病因，給醫(yī)療保健系統(tǒng)帶來(lái)了巨大的負(fù)擔(dān)和成本。1,3終末期肝病會(huì)帶來(lái)巨大且不成比例的醫(yī)療成本。減少中度至重度纖維化以預(yù)防肝硬化、肝癌、住院和移植的干預(yù)措施有望在未來(lái)二十年為美國(guó)醫(yī)療保健系統(tǒng)節(jié)省400億至1000億美元。4

efimosfermin II期臨床試驗(yàn)的最新數(shù)據(jù)旨在評(píng)估每月皮下注射劑量在經(jīng)活檢證實(shí)為中度至重度（F2或F3）MASH患者中的療效和安全性。數(shù)據(jù)顯示，efimosfermin能夠快速且顯著地逆轉(zhuǎn)肝纖維化并阻止其進(jìn)展，且耐受性可控。這些數(shù)據(jù)表明，與其他治療方法相比，其在改善纖維化方面具有潛在的更大優(yōu)勢(shì)，并且預(yù)期其獲益獨(dú)立于背景胰高血糖素樣肽-1 (GLP-1)治療。此外，efimosfermin可降低甘油三酯水平并改善血糖控制，這對(duì)于經(jīng)常面臨心臟代謝合并癥的MASH患者來(lái)說(shuō)是重要的考慮因素。Efimosfermin的獨(dú)特特性，包括低免疫原性和延長(zhǎng)的半衰期，也為每月給藥方案提供了潛力，并提高了患者的便利性。該試驗(yàn)的完整數(shù)據(jù)已于2024年11月在美國(guó)肝病研究協(xié)會(huì)(AASLD)會(huì)議上公布。5

GSK首席科學(xué)官Tony Wood表示：“FGF21類藥物在MASH方面已顯示出一些振奮人心的數(shù)據(jù)，包括逆轉(zhuǎn)肝硬化的疾病首次證據(jù)，而efimosfermin憑借其每月給藥方案和耐受性，有潛力定義一種新的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。Efimosfermin將顯著擴(kuò)充我們的肝病藥物研發(fā)管線，并為我們提供開(kāi)發(fā)一種新的潛在同類最佳藥物的機(jī)會(huì)，預(yù)計(jì)將于2029年首次推出。它與正在開(kāi)發(fā)用于治療ALD和MASH的GSK’990相輔相成，為GSK提供了開(kāi)發(fā)單藥治療和潛在聯(lián)合治療以改善患者治療效果的選擇。”

Boston Pharmaceuticals董事會(huì)主席、醫(yī)學(xué)博士Elias Zerhouni表示：“我為今天與GSK達(dá)成的協(xié)議感到非常自豪，GSK是我熟知且欽佩的公司，同時(shí)也為Sophie Kornowski領(lǐng)導(dǎo)的Boston Pharmaceuticals團(tuán)隊(duì)的出色工作感到自豪。值得注意的是，如果沒(méi)有Bertarelli家族對(duì)前沿科學(xué)和生物技術(shù)企業(yè)的令人印象深刻、持續(xù)且長(zhǎng)期的戰(zhàn)略承諾，這一切都不可能實(shí)現(xiàn)，正是這種承諾推動(dòng)了我們的Efimosfermin alfa的開(kāi)發(fā)，使其成為相關(guān)治療領(lǐng)域中有望成為同類最佳的療法。我們很高興全球領(lǐng)軍企業(yè)GSK認(rèn)識(shí)到Efimosfermin在解決日益增長(zhǎng)的全球公共衛(wèi)生問(wèn)題和未滿足的醫(yī)療需求方面的潛力。我們共同期待Efimosfermin alfa在成為SLD患者同類最佳治療方案的道路上繼續(xù)前行?！?/p>

Boston Pharmaceuticals首席執(zhí)行官、藥學(xué)博士Sophie Kornowski表示：“今天對(duì)Boston Pharmaceuticals和Efimosfermin alfa來(lái)說(shuō)是一個(gè)關(guān)鍵的時(shí)刻，我們與GSK開(kāi)啟了新的篇章，GSK是一家在肝病領(lǐng)域擁有成熟專業(yè)知識(shí)的跨國(guó)企業(yè)，并且與我們有著為患者服務(wù)的共同承諾。我們的成就得益于Boston Pharmaceuticals的敬業(yè)團(tuán)隊(duì)，他們以極大的緊迫感專注于開(kāi)發(fā)Efimosfermin的使命。我要特別感謝Ernesto Bertarelli堅(jiān)定不移的支持，以及他在過(guò)去幾年中所貢獻(xiàn)的專業(yè)知識(shí)?！?/p>

efimosfermin的加入進(jìn)一步加強(qiáng)了GSK的肝病?？扑幬镅邪l(fā)管線，旨在解決纖維化肝病的病毒性（慢性乙型肝炎）和脂肪性(SLD)驅(qū)動(dòng)因素。

財(cái)務(wù)對(duì)價(jià)

根據(jù)協(xié)議條款，GSK將收購(gòu)Boston Pharmaceuticals的子公司BP Asset IX, Inc.，以獲取efimosfermin。GSK將支付總計(jì)20億美元的現(xiàn)金對(duì)價(jià)，包括12億美元的預(yù)付款以及基于里程碑達(dá)成情況的高達(dá)8億美元的里程碑付款。GSK還將負(fù)責(zé)基于里程碑達(dá)成情況的里程碑付款，以及向Novartis Pharma AG支付efimosfermin的分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)。

GSK將把該交易視為一項(xiàng)企業(yè)合并進(jìn)行會(huì)計(jì)處理。本次交易尚需滿足慣例條件，包括根據(jù)美國(guó)《哈特-斯科特-羅迪諾法案》獲得適用的監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)。

Evercore Partners International LLP擔(dān)任GSK的獨(dú)家財(cái)務(wù)顧問(wèn)，Cleary Gottlieb Steen & Hamilton LLP擔(dān)任其法律顧問(wèn)。

Centerview Partners LLC擔(dān)任Boston Pharmaceuticals的獨(dú)家財(cái)務(wù)顧問(wèn)，Sullivan & Cromwell LLP擔(dān)任其法律顧問(wèn)。

關(guān)于efimosfermin alfa

Efimosfermin是一種研究性藥物，每月皮下注射一次，是FGF21的長(zhǎng)效變體，旨在調(diào)節(jié)關(guān)鍵代謝途徑，以減少M(fèi)ASH患者的肝臟脂肪，改善肝臟炎癥，并逆轉(zhuǎn)肝纖維化。Efimosfermin目前正在進(jìn)行中度至重度纖維化（包括肝硬化）的試驗(yàn)，尚未在全球任何地方獲得處方許可。

關(guān)于Boston Pharmaceuticals

Boston Pharmaceuticals是一家臨床階段的生物制藥公司，依托一支經(jīng)驗(yàn)豐富且敬業(yè)的藥物開(kāi)發(fā)團(tuán)隊(duì)，推進(jìn)一系列高度差異化的治療方法，這些療法有望解決嚴(yán)重肝病領(lǐng)域中重要的未滿足醫(yī)療需求。Boston Pharmaceuticals是B-Flexion的投資組合公司，B-Flexion是一家私營(yíng)創(chuàng)業(yè)投資公司，管理著與Bertarelli家族相關(guān)的聯(lián)合資金和投資，并與成熟的資方合作，以實(shí)現(xiàn)為子孫后代創(chuàng)造卓越價(jià)值的共同目標(biāo)，同時(shí)為社會(huì)做出積極貢獻(xiàn)。

關(guān)于GSK

GSK是一家全球性生物制藥公司，其使命是整合科學(xué)、技術(shù)和人才，共同戰(zhàn)勝疾病。如需了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)gsk.com。

關(guān)于前瞻性陳述的警示性聲明

GSK提醒投資者，GSK做出的任何前瞻性陳述或預(yù)測(cè)，包括本公告中的陳述或預(yù)測(cè)，均存在風(fēng)險(xiǎn)和不確定性，可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果與預(yù)測(cè)結(jié)果大相徑庭。這些因素包括但不限于GSK 2024年Form 20-F年度報(bào)告中“風(fēng)險(xiǎn)因素”部分所描述的因素，以及GSK 2025年第一季度業(yè)績(jī)報(bào)告中的相關(guān)內(nèi)容。

在英格蘭和威爾士注冊(cè)：

編號(hào)：3888792

注冊(cè)辦事處：

79 New Oxford Street

London

WC1A 1DG

參考文獻(xiàn)

1《2017年全球疾病負(fù)擔(dān)研究》肝硬化協(xié)作組。2020年

2 Allen等?！堆芯可t(yī)學(xué)》。2024年，第136卷，第3期，229–245頁(yè)。

3 Younossi等。《肝病通訊》。2023年12月22日；8(1):e0352

4 Wallace、Carolyn等?！陡尾‰s志》，第0卷，第0期

5《肝病學(xué)》（2004年）最新突破性摘要增刊，第28-30頁(yè)?TLM2024LBA_20241115A.pdf

編輯：李麗