巨頭武田制藥（Takeda）在外泌體遞送技術(shù)又落一子。

7 月 1 日，生物科技公司 Carmine Therapeutics（以下簡稱 “Carmine”）宣布已與武田制藥簽署研究合作協(xié)議，基于 Carmine 非病毒遞送載體技術(shù)——紅細(xì)胞外囊泡遞送平臺(tái) REGENTTM，結(jié)合基因治療技術(shù)實(shí)現(xiàn)兩種罕見病相關(guān)靶標(biāo)的開發(fā)和商業(yè)化，此外，武田還承諾提供 500 萬美元的可轉(zhuǎn)換貸款，以支持 Carmine REGENTTM平臺(tái)的開發(fā)。

（來源：Carmine）

根據(jù)協(xié)議條款，Carmine 將獲得預(yù)付款作為研究經(jīng)費(fèi)支持，并且將獲得超過 9 億美元的里程碑付款總額和分層特許權(quán)使用費(fèi)，武田制藥擁有在完成臨床前概念驗(yàn)證研究后對(duì)該計(jì)劃進(jìn)行許可，并負(fù)責(zé)臨床開發(fā)和商業(yè)化的權(quán)利。

Carmine Therapeutics 由新加坡風(fēng)投機(jī)構(gòu) Esco Ventures 孵化，科學(xué)聯(lián)合創(chuàng)始人是世界知名的科學(xué)家和經(jīng)驗(yàn)豐富的企業(yè)家，其中包括 Whitehead（MIT）研究所創(chuàng)始成員 Harvey Lodish 教授，他本人已參與創(chuàng)立了幾家生物技術(shù)公司，包括 Genzyme、Millennium Pharmaceuticals 和獨(dú)角獸 Rubius Therapeutics；香港城市大學(xué)（CityU）助理教授史家海教授，也是 Rubius Therapeutics 的紅細(xì)胞工程技術(shù)的共同發(fā)明者；原香港城市大學(xué)（CityU）的助理教授、現(xiàn)新加坡國立大學(xué)黎月明教授，他也是 EV 生物學(xué)和腫瘤學(xué)的專家，公司于 2019 年正式成立，總部位于美國波士頓。

Esco Ventures 的創(chuàng)始人林向前擔(dān)任 Carmine 的首席執(zhí)行官。

（來源：Esco Ventures）

Carmine 基于其 REGENTTM 技術(shù)開創(chuàng)了一類新的治療方法，該技術(shù)利用紅細(xì)胞外囊泡（RBCEV）以實(shí)現(xiàn)基因治療的成功遞送，相關(guān)研究于 2018 年首次在 Nature Communications 上發(fā)表。

與基于腺相關(guān)病毒（AAV）的基因治療相比，RBCEV 技術(shù)的基因治療具有重復(fù)給藥的潛力，對(duì)所遞送的核酸工具的有效負(fù)載能力超過 11KB，并且能通過 RBCEV 表面修飾增強(qiáng)了起所選組織中的生物分布。

對(duì)于此次合作，林向前表示：“我們很高興能與罕見病治療全球領(lǐng)導(dǎo)者武田制藥展開合作，自從 Carmine 創(chuàng)建并孵育一年多以來 Esco Ventures X 為 Carmine 提供了大量資金，以進(jìn)一步開發(fā)公司的 REGENTTM 平臺(tái)，并推進(jìn)我們獨(dú)資項(xiàng)目。”

“在武田，我們正在通過與 Carmine 這樣的伙伴合作，為基因治療搭建好基礎(chǔ)網(wǎng)絡(luò)。” 武田罕見病藥物研發(fā)部門負(fù)責(zé)人 Madhu Natarajan 表示。

誠如 Madhu Natarajan 所言，武田的相關(guān)布局早已開展。今年 4 月，德國公司 Evotec 與武田達(dá)成合作，Evotec 隨即在奧地利成立了 20 人規(guī)模的團(tuán)隊(duì)，這是武田基因治療業(yè)務(wù)的重點(diǎn)之一。

2020 年 3 月，武田也與 Evox 公司達(dá)成一項(xiàng) 8.82 億美元的合作，以利用其外泌體藥物遞送技術(shù)開發(fā)針對(duì)五種蛋白質(zhì)替代療法和 mRNA 療法治療罕見病，包括 C 型尼曼 – 皮克病等。Evox 將負(fù)責(zé)推進(jìn)項(xiàng)目以進(jìn)行 IND 申請(qǐng)，并在 I 期臨床及之前生產(chǎn)制造外泌體。

針對(duì)本次與 Carmine 展開的合作，武田的罕見病藥物發(fā)現(xiàn)部門負(fù)責(zé)人 Madhu Natarajan 補(bǔ)充說：“在武田，我們正在通過與 Carmine 等伙伴合作來為基因治療打好基礎(chǔ)，他們正在尋求可以超越當(dāng)今技術(shù)的非病毒載體方法?！?/p>

“開發(fā)可以應(yīng)對(duì) AAV 基因治療挑戰(zhàn)的替代基因治療遞送載體（如 REGENTTM 平臺(tái)），這對(duì)罕見疾病的治療至關(guān)重要?！?/p>

來源：麻省理工科技評(píng)論