馬薩諸塞州劍橋(美國(guó)商業(yè)資訊/肽度TIMEDOO)致力于釋放RNA藥物無限潛力的公司ReNAgade Therapeutics 今天宣布將在于2023年10月31日至11月2日在德國(guó)柏林舉行的第11 屆國(guó)際mRNA健康大會(huì)的全體會(huì)議上介紹臨床前數(shù)據(jù)，展示基于新型專有脂質(zhì)納米顆粒 (LNP) 的mRNA向肝外組織的遞送。

首席科學(xué)官Pete Smith博士表示：“這些令人鼓舞的數(shù)據(jù)凸顯了ReNAgade業(yè)界領(lǐng)先的遞送平臺(tái)如何幫助我們瞄準(zhǔn)肝臟以外更廣泛的治療領(lǐng)域，并使我們能夠克服RNA藥物的局限性。遞送到肝外組織是我們方法的基礎(chǔ)，這些數(shù)據(jù)有助于驗(yàn)證多樣化的LNP庫如何補(bǔ)充我們的多模式RNA平臺(tái)，以創(chuàng)建強(qiáng)大的治療管道。我們期待利用新技術(shù)開發(fā)有影響力的RNA藥物，以治療具有未滿足醫(yī)療需求的適應(yīng)癥，由于遞送不佳，以前無法治療這些適應(yīng)癥。”

演示的主要亮點(diǎn)：

• 在小鼠報(bào)告系統(tǒng)中單次靜脈注射后，遞送包裹c(diǎn)re重組酶mRNA的專有LNP導(dǎo)致短期和長(zhǎng)期造血干細(xì)胞（HSC）以及多能祖細(xì)胞（MPP）的體內(nèi)編輯。 24 小時(shí)時(shí)，在骨髓集落形成測(cè)定中觀察到報(bào)道陽性 (cre+) 集落。
• 單次靜脈給藥24小時(shí)后，通過專有LNP遞送報(bào)告基因mRNA在非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物 (NHP) 和人源化小鼠模型中的CD34+造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞 (HSPC) 中產(chǎn)生mRNA表達(dá)。
• 還通過NHP模型中的高通量、功能性條形碼篩選，確定了向自然殺傷 (NK) 細(xì)胞的專有LNP傳遞。
• 綜上所述，在多種動(dòng)物模型（包括NHP和人源化小鼠模型）的自然殺傷細(xì)胞和幾個(gè)HSC亞群中觀察到ReNAgade專有LNP的有效遞送，證明LNP能夠?qū)RNA貨物可靠地遞送至肝外組織。

演示詳情：

標(biāo)題：“基于LNP的新型mRNA遞送至NHP中的肝外組織”

演講者：Muthusamy Jayaraman博士，ReNAgade Therapeutics遞送化學(xué)高級(jí)副總裁

日期和時(shí)間：2023年11月1日星期三下午 3:18 CET（上午10:18 ET）

關(guān)于 ReNAgade Therapeutics

ReNAgade的成立旨在釋放RNA藥物的潛力以治療身體任何部位的疾病。我們將新型RNA遞送平臺(tái)與綜合RNA平臺(tái)相結(jié)合，支持使用全RNA系統(tǒng)進(jìn)行編碼、編輯和基因插入，進(jìn)而開發(fā)新藥。

為了加速醫(yī)學(xué)的未來發(fā)展，我們匯集了一支具有深厚RNA和遞送專長(zhǎng)的團(tuán)隊(duì)來開發(fā)顛覆性的RNA藥物。

ReNAgade Therapeutics—釋放RNA無限潛力

有關(guān)該公司、其技術(shù)和領(lǐng)導(dǎo)力的更多信息，請(qǐng)?jiān)L問www.renagadetx.com

編輯：李麗