1月12日，在刊登于細胞出版社（Cell Press）旗下期刊Cell（《細胞》）的論文中，研究人員報告了工程設(shè)計的無DNA病毒樣粒（eVLPs）的工程設(shè)計和應(yīng)用，它可以有效地包裝和傳遞堿基編輯器或Cas9核糖核蛋白。

通過設(shè)計VLPs克服“貨物”包裝、釋放和本地化瓶頸，研究人員開發(fā)了第四代eVLPs，可以在幾種主要的小鼠和人類細胞類型中進行高效的堿基編輯。

研究人員表示，在eVLPs中使用不同的糖蛋白改變了它們的細胞向性。單次向小鼠注射eVLPs支持治療性堿基編輯水平，在肝臟編輯63%后，血清Pcsk9水平降低了78%，并部分恢復(fù)了遺傳性失明小鼠模型的視覺功能。

研究人員表示，他們幾乎未被檢測到eVLPs的體外和體內(nèi)脫靶編輯，這比AAV或質(zhì)粒傳遞有了改善。這些結(jié)果表明，eVLPs結(jié)合了病毒和非病毒傳遞的優(yōu)點，成為治療性大分子傳遞的有前途的載體。

來源：經(jīng)濟日報