2019 年 9 月 17 日，基因編輯生物科技公司博雅輯因（EdiGene Inc.）宣布完成 8150 萬人民幣的 Pre-B2 輪融資，由博雅輯因 A 輪領投方 IDG 資本及 Pre-B 輪領投方禮來亞洲基金共同投資。

同時，博雅輯因宣布啟動一項新的研發(fā)合作以拓展異體 T 細胞癌癥療法。合作公司是一家臨床階段的致力于開發(fā)創(chuàng)新 T 細胞療法的生物制藥公司。此次合作具體條款及合作公司名稱未披露。

博雅輯因是一家專注于基因組編輯技術的生物科技公司，致力于使用基因組編輯技術為傳統(tǒng)療法難以治愈的疾病開發(fā)新的療法，以及為新藥研發(fā)提供更創(chuàng)新的方案。

（來源：EdiGene）

博雅輯因首席執(zhí)行官魏東博士說，“異體 T 細胞療法有望實現(xiàn)‘即需即用（off-the-shelf）’，以及有效的質(zhì)量控制和更低的成本，在中國及其他地區(qū)都具有巨大的潛力。我們一直在建設異體 CAR-T 平臺。這項新的研究合作進一步表明了我們開發(fā)此類療法幫助那些亟待治療的癌癥患者的決心?！?/p>

基因編輯和CAR-T細胞療法

基因組編輯技術是指在生物體基因組里進行 DNA 的定點插入、刪除、修飾或替換的基因工程學技術。因其巨大的想象空間，自其誕生之初，就受到人們的廣泛關注。

2011 年，以 ZFNs 及 TALENs 為代表的基因組編輯技術就曾被權威雜志?Nature Methods評為“2011 年度技術方案（2011 Method of the Year）”。2015 年，新一代基因編輯技術 CRISPR-Cas 又被頂尖科學雜志?Science?評選為“2015 年度突破（2015 Breakthrough of the Year）”。

基因編輯技術的出現(xiàn)和發(fā)展，引領了通過基因編輯實現(xiàn)遺傳性疾病治療的突破性發(fā)展，也為傳統(tǒng)療法難以治愈的疾病開發(fā)全新療法提供了可能。

（來源：EdiGene）

2017 年，制藥巨頭諾華的 Kymriah 成為美國 FDA 批準上市的首個 CAR-T 療法，該療法用于治療兒童和年輕成人（2~25 歲）的急性淋巴細胞白血?。ˋLL）；之后不久，F(xiàn)DA 又宣布批準吉利德旗下凱特的 CAR-T 療法 Yescarta 上市，Yescarta 成為 FDA 批準的第二款 CAR-T 療法，主要用于治療復發(fā)或難治性兒童和年輕成人 B 細胞急性淋巴細胞白血病的治療。

CAR-T 療法，全稱是嵌合抗原受體 T 細胞免疫療法。這是一個出現(xiàn)了很多年，但是近幾年才被改良使用到臨床上的新型細胞療法。CAR-T 的治療過程，可以簡單描述為，從患者體內(nèi)分離 T 細胞，通過基因工程技術給 T 細胞加入一個能識別腫瘤細胞的靶基因，使其可以特異性識別癌細胞，在體外擴增后再次注入患者體內(nèi)，達到消滅癌細胞的效果。

目前 CAR-T 療法對急性淋巴細胞白血病、非霍奇金淋巴瘤等血液腫瘤都表現(xiàn)出較高的緩解率，被認為是最有前景的腫瘤治療方式之一。經(jīng)過改進后的 CAR-T 細胞療法，也有望用來治療實體瘤、自身免疫疾病、HIV 感染和移植排斥等疾病。

但不可否認，CAR-T 療法目前還存在著包括強烈的毒性作用、適用人群有限、作用時長和成本等諸多問題，而這也是當前各大科研機構和技術公司積極努力的方向。

博雅輯因與遺傳疾病

博雅輯因成立于 2015 年，是一家專注于基因組編輯技術的生物科技公司，致力于使用基因組編輯技術為傳統(tǒng)療法難以治愈的遺傳疾病和癌癥開發(fā)新的療法，以及為新藥研發(fā)提供更創(chuàng)新的方案。目前總部設在北京，并在廣州及美國劍橋擁有分公司。

（來源：EdiGene）

2018 年 8 月，作為國內(nèi)第一家基因編輯公司，博雅輯因宣布完成億元 Pre-B 輪融資，由禮來亞洲基金領投、華蓋資本跟投。作為國際領先的基因編輯公司，博雅輯因曾被生物技術頂級期刊?Nature Biotechnology?評為 2017 年十家受資本青睞的技術密集型初創(chuàng)企業(yè)之一，且是唯一一家入圍的亞洲公司。

2018 年 11 月，博雅輯因宣布首個基因編輯治療基地在廣東醫(yī)谷南沙產(chǎn)業(yè)園區(qū)建成并正式啟用，其首個 β 地中海貧血基因編輯治療產(chǎn)品 ET-01 也將會在這里被推上臨床。

地中海貧血系單基因遺傳性疾病，是一組因珠蛋白肽鏈合成障礙而導致的遺傳性溶血性貧血，在全球熱帶和亞熱帶地區(qū)廣為流行，是我國南方最常見、危害最大的遺傳病之一。

據(jù) 世界衛(wèi)生組織（WHO）估計，全球約有 1.8 億地中海貧血基因攜帶者，每年出生的各類重型地貧患兒數(shù)至少有 20 萬。這種疾病被 WHO 列為危害人類健康的六種常見疾病之一。

通過運用基因編輯技術，取出病人的造血干細胞進行基因編輯，以改進其造血功能，然后再回輸人體，從而實現(xiàn) β 地中海貧血的基因編輯治療。2018 年 7 月正式加入博雅輯因，成為該公司首任 CEO 的魏東曾表示，基因編輯治療可以成為 β 地中海貧血最有效的一個治療方法。

（來源：EdiGene）

2019 年 2 月，博雅輯因宣布完成 Pre-B+ 輪約 7000 萬人民幣融資，與此同時，擁有豐富臨床經(jīng)驗的李云博士加盟公司，任職臨床研究部副總裁。這輪融資由松禾資本領投，并由公司 A 輪領投方 IDG 資本，Pre-B 輪領投方禮來亞洲基金等現(xiàn)有投資者跟投。

博雅輯因創(chuàng)始人、北京大學教授魏文勝是國內(nèi)最早從事基因編輯研究的學者之一。EdiGene 也擁有著完全基于自主知識產(chǎn)權的高通量遺傳篩選技術，可為藥物及療法開發(fā)迅速鎖定疾病靶點，目前已開發(fā)出針對多種遺傳性疾病及腫瘤的療法。其中用于治療 β 地中海貧血的 ET-01 進展最快，目前正在進行臨床前的準備工作。

對于本次最新一輪融資，魏東表示，“我們很高興完成新一輪融資，非常感謝 IDG 資本及禮來亞洲基金對我們的繼續(xù)支持。我們期待與他們以及我們的其他現(xiàn)有投資人一起，繼續(xù)將博雅輯因激動人心的研發(fā)管線向下一階段推進?！?/p>

來源：MIT科技評論